未来医生神经疾病药物
Ⅲ期研究
方案设计智能体
和天坛医院一起，为研究者设计一位助手。
纳入哪些患者、选什么对照、看哪些结局，由研究团队逐项审定。
未来医生同一款卒中新药，可以有两种入组设计
假设一种抗血小板新药准备开展卒中Ⅲ期试验。研究团队面前有两种设计。
只招目标基因型患者
假如药物对这群人作用更明显，各中心能否在入组时限内完成检测、招够患者？
扩大入组，按基因型分层
如果希望回答更广泛人群的问题，各层的卒中风险和预期获益有多少依据？
- 先看依据。未来医生的医学 AI 系统 MedGPT 怎样从论文和既往方案中提取证据？
- 再看医生怎么用。协和团队怎样评价这套方法？医生在 medex 工作台看到什么？
- 最后回到天坛。两家怎样合做一个试点，检验它能否帮助团队设计Ⅲ期试验？
研究者拿到两份可比较的设计，能逐项看到选择的理由、证据出处，以及定稿前还要补哪些数据。
未来医生第一章 MedGPT 的核心方法
先把临床证据查清，
再比较不同方案
从一项既往试验出发，看 MedGPT 怎样整理证据，
并把不同方案的依据和取舍交给医生。
证据的整理与核验 ／ 候选方案的比较与复核
未来医生将临床资料加工成可核查的证据
MedGPT 的临床决策引擎 MCE 把一条可单独核查的结论，做成带出处和用途的临床证据单元（CEU）。
氯吡格雷组均携带 CYP2C19 功能缺失等位基因，入组时为轻型缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作，前 21 天合用阿司匹林。
Wang 等 · NEJM · 2021按研究问题选材料
先定人群、对照、结局和时间窗。共研时，可纳入院内方案与修订记录、全球试验注册与结果、指南及早期研究。
把不同判断分开记
入组条件、终点定义、对照组事件率各存一条，保留原文位置，区分方案预设与实际观察到的结果。
核验后，按版本入库
归并同一试验的报告，核对偏倚、人群差异和证据成熟度，标明用途。例如，早期信号可用来提出假设。
设计时，按问题从库里取证
并列支持与相反的证据，指出还缺什么。专家提出异议或新结果发表时，补查并更新受影响的判断。
若扩大到其他基因型，就要另查这些患者的对照事件率，再由统计师估算样本量。
未来医生帮助医生比较方案的获益、风险和依据
在现有诊疗工作中，MCE 围绕同一位患者和同一个目标比较不同做法，还会专门寻找能推翻首选方案的理由。
约定比较条件
先说清患者的病情、治疗目标、对照治疗，以及多长时间后看结局。
列出可行做法
为每条路径找依据，先查禁忌和执行条件，筛出可以实施的选择。
逐项权衡利弊
用同一把尺子看获益、伤害和证据强弱，标明哪些判断仍然拿不准。
请反方挑错
追问哪一条假设最脆弱、哪些新事实会改变排序，把理由交给医生复核。
把比较对象换成两套入组设计。若各中心来不及在入组前完成基因检测，原本看好的设计还可行吗？由研究团队核实检测用时与筛选记录，再作取舍。
未来医生第二章 与北京协和医院的联合研究
用协和复杂肺癌病例，
评价临床方案质量
有了证据整理和方案比较的方法，还需要接受临床评价。
接下来看专家怎样选择方案，以及医生使用后的方案评分。
专家盲评 ／ 医生使用效果 ／ 论文进展
未来医生专家盲评中，MCE 获选 16 / 20 组
协和联合研究共纳入 100 例复杂肺癌病例。60 例用于来源盲评，其中与接诊医生方案的 20 组比较呈现如下。另 40 例用于方案评分。
20 组比较中，专家有 16 次选择 MCE 方案
每格代表一组比较。这 20 组是盲评研究中的接诊医生对照子组，无平局。
MCE 按完整流程生成方案，平均得 96.22 分。三种通用模型直接拟定方案，各自平均得 54.62 至 71.38 分。MCE 的分数相对高出 34.8% 至 76.2%。
未来医生MCE 辅助下，医生方案评分相对高出 24.1%
来自 98 家机构的 250 位医生，在无辅助、检索资料辅助和 MCE 辅助三种条件下分别拟定方案。研究共收集 2,250 份回答，每种条件 750 份，评分看医生能否识别适合该病例的诊疗选择。
方案评分相对提高
平均多得 12.87 分（95% CI 11.18 至 14.55）
MCE 独立生成的回答，比 MCE 辅助下的医生回答平均短 41.7%，评分高 28.9%。这些结果衡量固定病例的方案质量，实际患者结局仍待随访。
未来医生研究成果与论文发表进展
CSEDB 医疗大模型双轨评价基准
32 位专科医生参与，覆盖 26 个专科，以 2,069 道开放题、30 项指标评价医疗大模型的安全性和有效性。
npj Digital Medicine 阅读全文 ↗智能体能否改善医生的临床方案？
该论文研究医生如何在复杂病例中识别可行路径及其适用条件。据项目团队，论文正在 The Lancet Digital Health 发表流程中。
未来医生第三章 medex 医生工作台
把辅助决策能力，
做成医生的工作台
研究中接受评价的辅助能力，怎样交到医生手上？
下面用实际产品界面和一段影片，介绍 medex 的使用方式。
医生工作台演示 ／ 产品影片《领路人》
未来医生医生在 medex 中审阅方案与证据
比较候选路径
以具体患者的一次决策发起会话。医生逐条核对候选路径的获益、风险与适用条件。
未来医生《领路人》
医生为患者寻找出路。
当眼前有几条路，
先把每一条看得更清楚。
未来医生第四章 下一阶段的临床研究计划
从方案质量，
继续研究患者结局
在病例题中获得更高评分后，还要观察实际诊疗中的效果。
接下来介绍已有伦理批件，以及 3,000 例多中心随访计划。
协和伦理批件 ／ 真实世界研究计划
未来医生计划随访 3,000 例患者，研究真实诊疗结局
协和肺结节／肺癌门诊观察性研究
北京协和医院伦理委员会批准了这项前瞻性、观察性纵向两阶段对照研究的修正案。负责人为胸外科梁乃新。
批件号 I-26PJ2472 项目编号 K9860拟记录医生如何使用 medex 及最终诊疗选择，随访患者结局，评估辅助决策与实际结局的关系。
3,000 例为规划规模。中心名单、结局指标及实施范围以正式方案和各中心伦理程序为准。未来医生第五章 与北京天坛医院的共研构想
与天坛共同研发，
辅助Ⅲ期试验设计
回到开场的研究设计问题，把已有方法与天坛的设计经验结合。
下面讨论双方分工、候选设计，以及怎样通过试点检验效果。
共研分工 ／ 两种入组设计 ／ 历史试验与新项目试点
未来医生双方分工共建Ⅲ期方案设计助手
临床诊疗面对一位患者，试验设计要确定一组患者、一个对照和要观察的结局。我们建议从天坛的一项神经疾病药物研究做起。
天坛医院提供经验，定义问题
在授权范围内提供历史方案、修订理由和设计方法。主要研究者（PI）标注关键取舍，研究团队补充招募、随访和中心执行条件。
未来医生整理依据，比较设计
把院内经验与全球试验注册、阳性和阴性结果、前沿机制研究逐条核对。列出每种设计的依据、适用条件和仍缺的数据。
联合评审复核统计，形成初稿
统计师校核目标治疗效应、样本量及敏感性分析。PI 与申办方核定人群、对照、终点和安全监测，并记录采纳或退回的理由。
供评审的方案摘要与访视流程表、候选设计对照表、逐项可追溯的证据和假设清单。
未来医生比较两种入组设计的依据与执行条件
假设一种抗血小板新药拟用于轻型缺血性卒中或高危 TIA。团队需要先决定，Ⅲ期试验要回答谁的获益问题。
| 设计取舍 | A 只纳入特定基因型患者 | B 扩大人群，按基因型分层 |
|---|---|---|
| 研究问题 | 在有机制依据的特定基因型人群中，研究新药相对标准方案的效应。 | 在更广的人群估计总体效应，预设不同基因型的亚组分析。 |
| 主要代价 | 快速检测关系到入组速度，结论外推至其他基因型需要补证。 | 若效应随基因型不同，总体效应可能减弱，亚组解释也更困难。 |
| 优先核实 | Ⅱ期数据是否支持该标志物？各中心能否在入组窗内完成检测？ | 各基因型的事件率和占比是多少？预设的样本量能回答哪个问题？ |
CHANCE-2 的 7.6% 来自特定基因型的氯吡格雷组。扩大入组前，先核实新人群的对照事件率，再复算样本量，确定卒中与出血的观察窗口。
未来医生先用历史试验盲评，再进入新项目试点
共同选一项天坛团队熟悉的历史试验。只给两组研究者当时能获得的资料，比较常规起草和智能体辅助起草的方案。
封存既往方案
优先留出未公开、未参与系统配置的项目，将检索证据限定在原设计时点，封存最终方案与后续结果。
盲评两份初稿
对常规流程与智能体辅助流程的初稿隐藏来源。专家评关键缺陷和可执行性，团队核对引文、记录工时。
在新项目中并行
达到双方预设标准后，在一个新药项目中并行设计，记录 PI 的取舍、修改轮次及成稿时间。
一个优先病种与药物方向／一项可回放的历史研究／双方临床、统计与技术负责人